對話自制藥救子的父親徐偉:親身試藥

“兒子病重，你會冒險選擇自制藥嗎？”9月29日，徐偉公開發(fā)文回應(yīng)自制藥一事。

徐偉今年30歲，兒子徐灝洋今年2歲，是一名遺傳性銅缺乏疾病Menkes綜合征患者。

公開資料顯示，Menkes又稱卷發(fā)綜合征，是一種罕見的先天性銅代謝異常疾病。典型Menkes病患兒出生時可正常，多在2至4個月開始出現(xiàn)嚴(yán)重的神經(jīng)系統(tǒng)退化表現(xiàn)，且通常在3歲之前死亡。

為了給兒子治療這種罕見病，只有高中學(xué)歷的徐偉閱讀了大量英文論文，將家里的雜物間改成了實(shí)驗室，在沒有親友支持的情況下，研制了自制藥用級別化合物。

9月30日，徐偉在接受新京報記者采訪時坦言，自制藥的過程非常曲折，因為沒有人支持，他面臨的最大困難就是孤獨(dú)。而自制藥其實(shí)對孩子沒有太大的改善，只能延長他的壽命，緩解現(xiàn)在的情況。

徐偉說，他仍然會堅持下去，就像5歲的大女兒所說的，“只要我們努力，一定能治好弟弟的病。”

實(shí)驗室正在培養(yǎng)干細(xì)胞。受訪者供圖

“把家里的雜物間改成了實(shí)驗室”

新京報：你是怎么發(fā)現(xiàn)孩子患上遺傳性銅缺乏疾病Menkes綜合征（下稱Menkes）的？

徐偉：孩子大約6個月的時候，我注意到他的生長發(fā)育比較慢，他既不會抬頭，也不會翻身。

我?guī)メt(yī)院檢查，醫(yī)生根據(jù)基因報告確診孩子患有Menkes。確診前，醫(yī)生讓我做好心理準(zhǔn)備，上網(wǎng)查一下這個病。我查到Menkes患兒在三歲之前的死亡率接近百分之百，當(dāng)時就蒙了。我問醫(yī)生怎么治療，醫(yī)生說只能回家等著，孩子出現(xiàn)了什么癥狀，再對癥治療。

新京報：為什么會產(chǎn)生自制藥的想法？

徐偉：孩子確診后的第一個月，我?guī)ケ本┙邮茈u尾酒療法補(bǔ)充微量元素，但是沒有效果。那段時間，我也在看國外的醫(yī)學(xué)論文，得知在國際上補(bǔ)充組氨酸銅經(jīng)常用于治療Menkes，但是因為種種原因，這種藥沒有引進(jìn)到國內(nèi)。

一般家長會去境外拿藥，但是疫情期間我也沒有辦法買。我也考慮過能不能找藥廠幫忙制藥，但是我本來就是經(jīng)商的，從商業(yè)角度上來說，藥廠不可能幫我們開發(fā)這種藥物。開發(fā)這種藥物投入的時間很長，但它的受眾又很小。所以我就決定靠自己。

新京報：自制藥的過程是怎樣的？

徐偉：我之前有看過相關(guān)論文，其中提到制備這種藥的方法和流程，剛開始我也看不懂，然后我就一個詞一個詞地翻譯，弄懂意思后發(fā)現(xiàn)制作這種藥物其實(shí)不是很復(fù)雜。這個藥就是合成一個化合物，但要進(jìn)入市場的話，要通過很多檢驗，這個過程就很復(fù)雜了。

但我沒想讓自制藥上市，我只想治療我孩子的病。論文上提供了配方，所以我沒花太多時間配置藥。至于這個藥物的原理，我是后面慢慢才理解的，當(dāng)時我就急著把藥配出來，好用在孩子身上。

我之前開了一家科技公司，通過公司的形式去購買原材料，因為這種藥物的原材料可能不出售給個人。當(dāng)時我也不知道去哪里買，也是每天在百度搜各種電話，挨個打電話問。

我把家里的一個雜物間改成了實(shí)驗室，剛開始很簡陋，環(huán)境達(dá)不到無菌化，但至少可以培養(yǎng)細(xì)胞。

徐偉培養(yǎng)的干細(xì)胞。受訪者供圖

“自制藥過程中最大的困難是孤獨(dú)”

新京報：你摸索了多久才敢在孩子身上用藥？

徐偉：制藥的話是用了一個月左右，然后兩個星期后就用在孩子身上了。我先在兔子身上試，然后給自己打，最后給孩子打。

新京報：自制藥在孩子身上的效果怎么樣？

徐偉：第一次我不敢用太大的量，只用了0.2毫升，然后用了一個星期后去復(fù)查，檢查結(jié)果沒有變化，心里很受挫。但是我思來想去，覺得這個藥沒有問題，就壯著膽子給他加到0.5毫升，然后一個星期后再去檢測，孩子的血清和銅藍(lán)蛋白都恢復(fù)正常。但孩子的病情其實(shí)沒有太大的改善，這只是說去延長他的壽命，緩解現(xiàn)在的情況?，F(xiàn)在孩子還是只能躺著，只會笑和動一動。

新京報：你當(dāng)時從事的是什么職業(yè)？和藥品有關(guān)嗎？

徐偉：我是高中學(xué)歷，在淘寶上做電商，賣的是電器插座一類的產(chǎn)品，和藥物完全沒關(guān)系。

新京報：對于你自制藥這件事，你身邊的人怎么看？

徐偉：最初我提出要把雜物間改成實(shí)驗室的時候，家里人很反對，他們覺得這么折騰很影響生活。身邊的人都說，中國沒有專家和教授能研制這種藥，你自己怎么能做得出來，你的想法太天真了。

新京報：自制藥過程中最大的困難是什么？

徐偉：最大的困難是孤獨(dú)。

這事只有我一個人在堅持，沒有人支持我，即使我做了這個藥，也不知道到底能不能把孩子的病治好。而且伴隨著我對于這個疾病了解程度的加深，我越發(fā)意識到，治好這個病的困難很大。

有一次在北京的醫(yī)院，我準(zhǔn)備去上?？纯此帍S的實(shí)驗室，買機(jī)票時所有家人都打電話來勸，孩子媽媽說我被騙了。我很生氣，直接拎著包就去機(jī)場了。當(dāng)天的航班很晚，我一個人在機(jī)場等著，感覺很孤獨(dú)。

要去醫(yī)院給孩子做干細(xì)胞治療時，孩子媽媽想和我離婚。那天我一個人開著車抱著孩子，孩子根本坐不穩(wěn)，后來我只能找了一個滴滴司機(jī)幫我開車，我來抱孩子。我就覺得，如果我都不要這個孩子，就沒人要他了。

新京報：當(dāng)時你的生活狀態(tài)是什么樣的？你的工作有沒有受到影響？

徐偉：我的作息很混亂，沒什么規(guī)律，有時候論文根本看不懂，看著看著就睡著了，醒了我再繼續(xù)看。公司是我的合伙人在照管，我漸漸全身心投入到孩子身上，沒時間管工作了，現(xiàn)在有一些欠款，但是還沒到吃不上飯的程度。

Menkes患兒徐灝洋。受訪者供圖

“只要我們努力，一定能治好弟弟的病”

新京報：你考慮過自制藥的法律風(fēng)險嗎？

徐偉：考慮過，但是也沒有辦法。這個藥可以緩解孩子的病情，但是不合規(guī)，所以我覺得它不算是一個藥，只能算是一個化合物吧。醫(yī)生也很謹(jǐn)慎，擔(dān)心自制藥的安全性，但我做出來之后對孩子有效果，醫(yī)生也就沒再說什么。

新京報：你的大女兒對弟弟患病這件事是什么態(tài)度？會不會覺得你偏愛弟弟？

徐偉：我大女兒五歲了，在上幼兒園。她有時會撒嬌，說我們偏愛弟弟，不過她也明白，弟弟生病了，需要我們付出更多的精力和時間去照顧他。自制藥需要兔子進(jìn)行實(shí)驗，女兒陪我去買，她問我買兔子是為了給弟弟治病嗎，我說是的。她就很堅定地說，“只要我們努力，一定能治好弟弟的病?！?/p>

新京報：有沒有其他家長想購買你的自制藥？

徐偉：我不敢賣，我最多告訴他們怎么去租實(shí)驗室，怎么去合成藥物。

新京報：你的下一個目標(biāo)是什么？

徐偉：第二個目標(biāo)是基因治療，Menkes是一種基因突變疾病，基因藥物的載體都是改裝后的病毒，我很擔(dān)心孩子的排斥反應(yīng)。相比基因藥物，基因編輯是更徹底的治療方式，所以同時我還在研發(fā)基因編輯工具，但基因編輯是一座難以跨越的大山。

我現(xiàn)在希望專家們能幫我們解答一些技術(shù)性的問題，并盡快以合法合規(guī)的方式將我的“自制藥”提供給其他Menkes病友的家長們。

新京報記者 彭鏡陶 馬毅菲